创新药在华正式获批 用于治疗I型神经纤维瘤病儿童患者

　　用于治疗I型神经纤维瘤病的创新药物司美替尼8日在中国正式获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。

　　I型神经纤维瘤病是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断，中国暂无流行病学数据，推算发病率为5/1,000,000。30%-50%的I型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

　　上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示：“作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病，I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知，但由于症状是逐渐出现并且非常复杂，患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。”