首例外籍患儿顺利入组 复旦儿科脊髓性肌萎缩症基因治疗II期研究患者招募中

　　东方网记者刘轶琳3月18日报道：近日，复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的SMA（脊髓性肌萎缩症）基因治疗研究团队，顺利完成II期临床研究的首批2例患儿入组给药。患儿经过用药后7天安全性随访，顺利出院。

　　3月15日，2例患儿迎来出院后的首次随访。随访结果显示：患儿四肢肌张力较用药前明显提升，CHOP-INTEND评估分数增长明显，疗效开始显现；未发生2级及以上的药物相关不良事件，安全性良好。其中一名越南籍患儿成为入组治疗的首例外籍患者，这也是我国基因治疗新药临床试验的首位国际小病友。

　　该名越南籍SMA患儿的父母，通过美国的家属获得研究的信息后，抱着一线希望辗转联系上复旦儿科医院王艺教授研究团队。王艺教授和研究团队第一时间给予了家属积极的反馈。研究团队面临着一系列需要解决的问题：如何让外籍患儿顺利抵达研究中心入组临床研究、如何突破研究的国界限制并符合伦理要求等。最后，在医院多方协助支持下，一系列问题得到了快速稳妥的解决，患儿家属带着期许踏上前来中国的求医之路。