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核酸药物行业新闻双周报：Editas体外基因编辑药物进入临床
- 2022-08-02 22:00:07上传人：貓七**娘°
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事件：EditasMedicine公布了EDIT-301疗法用于治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)的I/II期RUBY试验数据，第一位患者成功植入了中性粒细胞和血小板。这次给药是Editas专有的CRISPR基因编辑的新型Cas酶AsCas12a首次在临床试验中用于编辑人体细胞。 EDIT-301是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗β地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。今年5月，FDA授予E
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