购物车
基因编辑逆转先天缺陷：基因编辑治疗：生物医学的明珠
- 2023-07-03 17:25:48上传人：Lo**me
-
Aa 小 中 大
- 前言
- 基因编辑带来希望
- 科学原理：认识 DNA —— DNA 缺陷伴随一生且可能影响后代
- 什么是 DNA ？
- DNA 如何影响我们？
- DNA 与基因疾病和遗传性疾病
- 工程原理：基因编辑 —— 精准定位、永久修正
- 精确定位是基因编辑的核心
- 基因编辑 VS . 基因治疗：基因编辑具有永久有效的潜力
- 基因编辑带领生物药物进入新阶段
- 基因编辑工具： CRISPR 推动革新基因编辑
- TALEN
- CRISPR
- 基因编辑治疗路径：体内 VS . 体外
- 体内基因编辑 – 基因敲除
- 结构与机理
- 永久纠正致病基因
- 精确靶向致病源头
- LNP 递送已得到验证
- 安全风险仍是重中之重，风险获益比是适应症选择的关键
- 体内基因编辑 – 基因敲入
- 设计和技术原理
- DNA 修复机制不确定性较高
- AAV 设计复杂，运载能力有限。
- 人体免疫屏障可能降低 AAV 递送效率
- 体内基因编辑
- 体外基因编辑
- 体外基因编辑助力细胞治疗
- 多种人体免疫机制限制细胞治疗
- 基因编辑改造细胞，尽量避免不需要的免疫机制
- 基因编辑改造细胞，加强对肿瘤细胞的杀伤力
- 寻找合适的策略和编辑位点，考验研发机构对细胞机制的理解水平
- 体外基因编辑特点
- 全球研发进展
- 案例 1： NTLA -2001 —— 体内基因编辑 -基因敲除
- 案例 2： NTLA -2002 —— 体内基因编辑 -基因敲除
- 案例 3： NTLA -3001 —— 体内基因编辑 -基因敲入
- 案例 4： EXA -CEL （ CTX -001 ） —— 体外基因编辑
- 研发管线特点
- 投资建议
- 风险提示
- 2023 年 7月 3日 基因编辑逆转先天缺陷 4
- 图表 1： 种核苷酸结构及碱基配对
- 图表 2：中心法则： '1$ -mRNA -蛋白转化过程
- 图表 3： 基因治疗 YV 基因编辑治疗
- 图表 4：药物迭代史
- 图表 5： 7$/(IIHFWRU 结构
- 图表 6： 7$/(IIHFWRU 中一个 UHSHDW 单位的蛋白三维结构示意图
- 图表 7： 7$/(IIHFWRU 与 '1$ 结合后的三维结构示意图
- 图表 8： 7$/(IIHFWRU)RN, 二倍体
- 图表 9： &5,635 对抗病毒入侵机制
- 图表 10 ： &5,635 结构
- 图表 11 ： &5,635 -Cas 系统可选择不同的切割酶
- 图表 12 ：基因编辑治疗的 条路径
- 图表 13 ：基因编辑治疗的 条主要路径
- 图表 14 ：体内基因编辑治疗原理
- 图表 15 ： /13 结构
- 图表 16 ： /13 结构及释放
- 图表 17 ：体内基因编辑 -敲入治疗实现路径
- 图表 18 ： $$9 基因递送原理
- 图表 19 ： '1$ 双链断裂（ '6% ）后的 种修复方式： +'5 和 1+(
- 图表 20 ： +'5 和 1+(- 被用作修复方式的比例受多种因素影响
- 图表 21 ： $$9 递送可能会受到多种人体免疫机制的抵抗
- 图表 22 ：细胞治疗受到多种细胞免疫排异机制的抵抗
- 图表 23 ： ,QWHOOLD 降低排异反应的策略
- 图表 24 ： &5,6357KHUDSHXWLFV 降低排异反应的策略
- 图表 25 ： &5,6357KHUDSHXWLFV 第二代 &$5 -T 设计
- 图表 26 ： &5,6357KHUDSHXWLFV 第二代 &$5 -T 设计原理
- 图表 27 ： &5,6357KHUDSHXWLFV&$5 -T 产品 &7; 药代动力学特征
- 图表 28 ： 1. 细胞未在病灶聚集，说明 1. 细胞对 &$5 -T 细胞干扰有限
- 图表 29 ：对不同位点和组合进行改造，探究肿瘤抑制的最佳策略
- 图表 30 ：转甲状腺素水平与 P1,6 神经损伤评分关系
- 图表 31 ：现有用于治疗 $775 的相关药物
- 图表 32 ： 17/$ -2001 临床 ,期研究设计
- 图表 33 ： 17/$ -2001 临床 ,期针对多发性神经疾病（ $775Y -PN ）的设计
- 图表 34 ： 17/$ -2001 临床 ,期针对心肌疾病（ $775 -CM ）的设计
- 图表 35 ： 17/$ -2001 临床 ,期针对遗传性 $775 引起的多发性神经疾病
- （ $775Y -PN ）的安全性
- 全性
- 图表 37 ： VL51$ 药物 3DWLVLUDQ 临床 ,,, 期安全性数据
- 图表 38 ： $775Y -PN 临床 ,期 17/$ -2001 降低血清 775 的有效性数据
- 图表 39 ： $775 -CM 临床 ,期 17/$ -2001 降低血清 775 的有效性数据
- 效性数据
- 图表 41 ： +$( 疾病病理
- 图表 42 ： 17/$ -2002 治 疗 +$( 机制
- 图表 43 ： 17/$ -2002 临床 ,,, 期研究设计
- 图表 44 ： 17/$ -2002 显著降低血浆 .DOOLNUHLQ 水平
- 图表 45 ： 17/$ -2002 带来临床获益：降低 +$( 发病频率
- 图表 47 ：敲入基因可在非灵长类动物模型中成功表达
- 图表 48 ：敲入基因是否在啮齿类动物模型中持续表达设计思路
- 图表 49 ：通过基因编辑敲入基因在肝部分切除后仍旧保持一定表达水平
- 图表 50 ：地中海贫血患者红细胞发生形变
- 图表 51 ：镰状细 胞症患者红细胞发生形变呈镰刀状
- 图表 52 ： ([D -cel 作用于 %&/$ 治疗 7'76&'
- 图表 53 ： ([D -cel 治疗流程
- 图表 54 ： ([D -cel 临床研究
- 图表 55 ： ([D -cel 降低 7'7 患者输注需求
- 图表 56 ： ([D -cel 降低 6&' 患者输注需求
- 图表 57 ： ([D -cel 可提高患者 +E) 水平
- 图表 58 ： ([D -cel 可提高患者含 +E) 细胞的水平
- 图表 59 ： ([D -cel 带来的基因编辑在骨髓与外周血中持续表达
- 图表 60. Exa -cel 安全性数据
- 图表 61 ： ,QWHOOLD7KHUDSHXWLFV 研发管线
- 图表 62 ： &5,6357KHUDSHXWLFV 研发管线
- 图表 63 ： (GLWDV0HGLFLQH 研发管线
- 图表 64 ： %HDP7KHUDSHXWLFV 研发管线
我要投稿
版权投诉报告网所有机构报告是由用户上传分享，未经用户书面授权，请勿作商用！
