肌萎缩侧索硬化症患者群体超20万人，精准治疗方案面临怎样发展机遇？ 头豹词条报告系列
- 2024-03-28 21:10:43上传人：麻木**yh
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肌萎缩侧索硬化症是一种由基因突变、神经细胞炎症和外周免疫系统串扰等因素综合导致的一种神经退行性疾病，流行病学数据来看，中国居民首次发病年龄较欧美发达国家更早且男性患者居多，为早期筛查工作与药物研发布局提示重点关注人群画像。当前中国ALS药物治疗市场在诊疗指南不断细化更新的助力下迈进高速发展阶段，考虑到
- 场暂无对症药物，临床治疗以延缓病情和并发症状减轻为主要目标，临床用药主要包含利鲁唑、依达拉奉和丁苯
- 酞等，另外海外市场近年已有托夫生这一靶向治疗药物面世，同时全球科研机构在靶向治疗的新药研发和药物再
- 利用方面进展显著。
- [1]1：https://www.msd… 2：https://www.msd… 3：https://www.abca… 4：默沙东诊疗手册，中华…
- 肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业基于已上市药品类型的分类
- 肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业分类
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- 按照药物治疗机制的分类方式，肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业可以分为如下类别：
- 2002年，第13届国际ALS /MND研讨会上，勒蒂奇亚•马奇尼首次提出使用干细胞疗法治疗ALS的可
- 能性；
- 2004年，中国ALS 协作组成立，在加强医疗及科研机构ALS研究的交流合作之余，助力中国诊疗市场
- 逐步与国际前沿进展接轨；
- 2008年，Awaji诊断标准代替El Escorial诊断标准成为临床诊疗主流参考，将出现束颤电位作为下运
- 动神经元受损的电生理指标。
- 在此阶段，全球ALS临床诊断标准经历多次迭代，主要通过患者病情进展对其进行等级划分，ALS临
- 床研究和治疗试验的标准边界由此确立，同时将肌肉电位检测结果作为判断运动神经元受损和ALS诊
- 断级别的重要电生理指标，全球ALS诊疗体系实现进一步规范化发展。药物研发层面，科学家首次发
- 现SOD1突变引发神经系统中突变蛋 白异常聚集对ALS发病产生的直接影响，各药品研发工作据此开
- 展，而后随着全球细胞疗法研发进展频出，干细胞治疗药物在ALS治疗领域的潜在应用成为此阶段中
- 的研发热点。由于中国药物研发和临床诊疗进展较国际水平存在一定突破空间，因此本土ALS治疗领
- 域在此期间成立ALS协作组，旨在针对前沿治疗技术加强与海外科研机构的沟通合作，为中国ALS诊
- 疗领域自由发展路径形成提供有力推动作用。
- 高速发展期2010~2024
- 2012年，《中国肌萎缩侧索硬化诊断和治疗指南》发布，成为中国ALS临床治疗可参考的首个权威诊
- 断标准；
- 2014年，Matrin 3基因、CH CHD基因和TUB4A基因中ALS相关突变被识别；
- 2017年，三菱制药原研的依达拉奉注射液治疗ALS的适 应证扩增申请获FDA批准，而后于2019年经
- 国家药监局批准进入中国市场；
- 2018年，石药集团研发生产的丁苯酞获FD A授予孤儿药资格认定，同年ALS被国家药监局纳入《第一
- 批罕见病目录》；
- 2022年，《肌萎缩侧索硬化诊断和治疗中国专家共识》发布，在2012年版诊疗指南基础上进一步系
- 统阐述了ALS患者的临床表现、电生理结果与患者症状的对应关系及不同分型患者治疗要点等，同年
- 南京百鑫愉医药自主研发的依达拉奉舌下片获批上市，成为依达拉奉大品类下首个舌下给药剂型产
- 品；
- 2023年，渤健（B iogen）再创新药，针对SOD1基因突变进行治疗的托夫生注射液获得FDA加速批
- 准，同年其在中国的上市申请已获得受理。
- 21世纪初期中国通过自主发布的诊疗指南打开本土ALS系统化治疗与用药的新局面，国家药监局在此
- 期间加强对于罕见病用药与诊疗资源分配合理化的重点关注，ALS被列入《第一批罕见病目录》，患
- 者购药治疗成本负担有望得到缓解。用药层面，国产品牌在进口原研药物基础上针对ALS患者运动功
- 能退行性恶化的特点研发舌下给药和口溶膜等患者依从性和药物有效成分利用度更高的创新剂型，形
- 成本土特有的药品市场发展路线，中国ALS药物治疗领域由此进入高速发展时期。
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