首款CRISPR基因编辑疗法获FDA批准！受益上市公司梳理

　　美国FDA本周五官宣批准两款治疗镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法，其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。据了解，Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发，是一款自体细胞疗法。它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行改造，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。一同过审的还有蓝鸟生物的Lyfgenia，适应症、适用范围与Casgevy一样。治疗过程也都是提取患者自己的细胞进行编辑。

　　在国内，基因编辑领域近日同样取得重大进展。国家药品监督管理局本周二公布，尧唐生物YOLT-201注射液的临床试验申请获受理。YOLT-201为尧唐生物的首发管线，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）。YOLT-201为一款体内基因编辑疗法，采用mRNA-LNP递送系统，瞬时表达基因编辑工具，从而减少脱靶风险。

　　中银国际郝帅研报指出，基因编辑仍在快速发展当中，基因编辑工具的创新和升级是行业的核心竞争力。例如许多研发团队正在开发CRISPR系统中不同的核酸酶。除了已成为主流的CRISPR技术外，单碱基编辑、以及TALEN等其他工具也在不断进步。基因编辑工具精准度、可靠性、便捷性的提升都是推动行业进步的动力。除此之外，如何利用这些工具也是未来的一大研究方向，例如针对致病基因的编辑、针对调节机制的编辑以及表观基因编辑（Epigenetics）等，都使得基因编辑有着大量的可能性去探索开发。