治疗I型神经纤维瘤病罕见病药物科赛优?被纳入国家医保目录

　　在今天公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称《医保目录》）中，阿斯利康旗下罕见病药物科赛优®（通用名：K硫酸氢司美替尼胶囊）名列其中。据悉，司美替尼于2023年4月28日在中国获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。此次司美替尼被纳入《医保目录》将极大提高NF1患儿对于这一创新药物的可及性，降低其家庭治疗经济负担。

　　北京协和医院院长张抒扬表示，中国每年新增罕见病患儿超20万人，很高兴看到通过今年的医保目录又有新的儿童罕见病药物被纳入，政府和企业合作得以让患者在“用得起”罕见病药物之路上再次前进。

　　NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，其中30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。据悉，丛状神经纤维瘤多发于出生期，严重程度各不相同。