一针上千万元！基因疗法成罕见病治疗突破口，在中国距离商业化落地还有多远？

　　今年7月，信念医药和武田（Takeda）共同宣布，国家药监局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液，用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。作为在中国市场首个递交NDA的基因疗法，这一信息不免引发行业热议，基因疗法是不是即将在中国落地，其商业化前景又是否已经明晰。

　　据时代财经不完全统计，全球范围内至少已有54款基因治疗药物获批上市，其中包括体外基因疗法、基于病毒载体的体内基因疗法、小核酸药物等。这些基因疗法涵盖了多种治疗领域，包括但不限于罕见病、癌症治疗等。而罕见病领域则是基因疗法最匹配的选择，多款基因疗法药物为罕见病患者提供了新的治疗路径。

　　从新药临床试验申请（IND）进展来看，国内的基因疗法领域同样展现出了蓬勃的发展态势。据上海市生物医药科技发展中心的统计显示，截至2023年年底，国内已有30余款AAV（腺相关病毒）基因治疗药物顺利进入临床试验阶段。另据时代财经不完全统计，仅2024年上半年，国内就有14款基因疗法IND相继获批。