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镰状细胞病:触手可及的治愈,正义仍遥不可及

  1. 2025-06-24 11:21:49上传人:ta**ft
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传统方法包括疼痛管理、输血和羟基脲,主要集中于缓解症状和预防并发症,而不是解决根本原因。羟基脲被广泛认可为治疗镰状细胞病(SCD)最广泛使用的疾病调节疗法,可减少镰状细胞危象和死亡率。近年来,SCD的治疗领域已从传统疗法扩展到包括作用机制新颖的靶向药物。2019年获批的Oxbryta(voxelotor)和Adakveo(crizanliz

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